24/10/2009
Cellule staminali mesenchimali, a cura di Letizia Mazzini
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Cosa sono le cellule staminali?
Cosa sono le cellule staminali mesenchimali?
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Di seguito si riportano due contributi inviati a Viva la Vita Onlus dalla dr.ssa Letizia Mazzini, neurologa dell'Ospedale Maggiore della Carità di Novara, riguardanti l'uso di cellule staminali sui malati di SLA.
Mesenchymal stem cell transplantation in amyotrophic lateral sclerosis: A Phase I clinical trial
L. Mazzini, I. Ferrero, V. Luparello, D. Rustichelli, M. Gunetti, K. Mareschi, L. Testa, A. Stecco, R. Tarletti, M. Miglioretti, E. Fava, N. Nasuelli, C. Cisari, M. Massara, R. Vercelli, G.D. Oggioni, A. Carriero, R. Cantello, F. Monaco and F. Fagioli
Disponibile online dal 13 agosto 2009 su ScienceDirect
Abstract
La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) è una malattia devastante, incurabile. Le cellule staminali rappresentano una possible nuova strategia terapeutica per la ricerca clinica nella SLA. Gli obiettivi di questo studio di fase 1 sono stati la verifica della fattibilità e della tossicità del trapianto con cellule staminali mesenchimali (CSM) e testare l’impatto della terapia cellulare nei pazienti con SLA. Lo studio è stato approvato e monitorato dall’Istituto Superiore di Sanità e dai comitati etici di tutti gli istituti partecipanti.
Le cellule autologhe sono state isolate dal midollo osseo, espanse in vitro e analizzate in accordo alle condizioni GMP. Le CSM espanse sono state sospese nel liquor cerebrospinale e trapiantate direttamente nel midollo spinale a livello toracico alto con una procedura chirurgica.
Sono stati arruolati 10 pazienti e monitorati regolarmente prima e dopo il trapianto attraverso procedure cliniche, neuroradiologiche e neurofisiologiche.
Non vi sono stati segni di tossicità sia acuta che a lungo termine. Le valutazioni cliniche, radiologiche e di laboratorio dei pazienti non hanno mostrato eventi avversi gravi riferibili al trapianto. La risonanza magnetica non ha evidenziato danni strutturali (inclusa la formazione di tumori) sia nel cervello che nel midollo spinale. Tuttavia la mancanza di materiale autoptico non ci consente di trarre conclusioni circa la vitalità delle cellule dopo il trapianto.
In conclusione, questo studio conferma che il trapianto di CSM nel midollo spinale di pazienti con SLA è sicuro e che le CSM possono essere usate per futuri trials clinici con cellule staminali.
Stem cells in amyotrophic lateral sclerosis: state of the art
Letizia Mazzini, Alessandro Vercelli, Ivana Ferrero, Katia Mareschi, Marina Boido, Serena Servo, Gaia Donata Oggioni, Lucia Testa, Francesco Monaco; Franca Fagioli
ottobre 2009, in Expert Opinion on Biological Therapy
Abstract
La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) è una malattia devastante, incurabile che colpisce i motoneuroni manifestandosi con una progressiva perdita di forza muscolare che porta alla morte 3-5 anni dopo l’esordio. Nella maggior parte dei casi è sporadica e la sua eziopatogenesi ignota. Recenti dati implicano l’ambiente che circonda il motoneurone come target primario della sua fisopatologia. Ogni approccio sperimentale alla SLA è reso difficile da alcune peculiarità della malattia quali la sua origine ignota, la diffusione spaziale della perdita motoneuronale, la povertà di modelli sperimentali riproducibili. Nonostante queste scoraggianti premesse nei modelli sperimentali animali, sono stati dimostrati numerosi potenziali benefici della terapia con cellule staminali: attraverso la somministrazione di cellule nuove di supporto quali astrociti, microglia o attarverso la produzione di fattori di crescita l’esordio della malattia viene ritardato e la sopravvivenza prolungata. Nei modelli animali di trauma neuronale acuto o cronico, inoltre, le cellule staminali neuronali impiantate nel midollo spinale mostrano di differenziarsi in motoneuroni con evidenze di rigenerazione collaterale e formazione di nuove giunzioni neuromuscolari nel muscolo corrispondente. In questo capitolo riassumiamo e discutiamo le attuali evidenze cliniche e pre-cliniche sull’applicazione delle cellule staminali nella SLA, focalizzandoci soprattutto sugli aspetti metodologici.
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