Biogen: il farmaco tofersen approvato negli Stati Uniti contro la Sla

Qalsody (tofersen) è stato approvato dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti come nuovo farmaco per le persone con Sla che hanno la mutazione del gene SOD1.
Lo annuncia l’ente regolatorio Usa ad un anno dalla presentazione della domanda di approvazione accelerata da parte di Biogen. L’approvazione accelerata è stata concessa sulla base della capacità di tofersen di ridurre i livelli plasmatici di neurofilamenti a catena leggera (NfL) – proteine rilasciate nel sangue o nel liquido cerebrospinale in caso di danno neuroassonale e neurodegenerazione – che li rende un biomarcatore surrogato con ragionevole probabilità di prevedere il beneficio clinico legato a tofersen.
L’approvazione della FDA rappresenta un “consenso sul fatto che il neurofilamento può essere utilizzato come marcatore surrogato con ragionevole probabilità di prevedere un beneficio clinico nella SOD1-ALS”, osserva Chris Viehbacher, CEO di Biogen. “Crediamo che questo importante progresso scientifico accelererà ulteriormente lo sviluppo di farmaci innovativi per la SLA”.